MIGALASTAT

•  pour le traitement des adultes ayant un diagnostic de maladie de Fabry confirmé génétiquement et qui sont porteurs d’une mutation du gène codant pour l’alpha-galactosidase A reconnue sensible au migalastat.

Lors de l’instauration du traitement, la personne doit :

•  présenter des symptômes de la maladie, parmi lesquels au moins une atteinte rénale, cardiaque ou neurologique;
  et
•  ne pas recevoir en concomitance un traitement avec une thérapie de remplacement enzymatique.

Lors d'une demande pour la poursuite du traitement, le médecin doit fournir les données qui permettent de démontrer les effets bénéfiques sur les manifestations qui ont justifié le début du traitement ou l'absence de progression de la maladie.

La durée maximale de chaque autorisation est de 24 mois.

Les autorisations sont données pour une dose maximale de 123 mg tous les 2 jours