INOTERSEN

•  pour le traitement de la polyneuropathie chez les adultes atteints d’amylose héréditaire de la transthyrétine (ATTRh).

À l’instauration du traitement, la personne:

•  doit avoir reçu une confirmation génétique de l’ATTRh;
  et
•  doit présenter un score au Neuropathy Impairment Score (NIS) de 5 à 130 points;
  et
•  doit avoir une condition ambulatoire qui correspond au stade 1 ou 2 sur l’échelle Functionnal Ambulation Performance (FAP) ou au stade 1, 2, 3a ou 3b sur l’échelle d’invalidité liée à la polyneuropathie (PND);
  et
•  ne doit pas avoir une cardiomyopathie qui correspond à la classe III ou IV de la New York Heart Association (NYHA).

Les autorisations sont données à raison d’une dose maximale de 284 mg d’inotersen par injection hebdomadaire.

La durée maximale de chaque autorisation est de 6 mois.

Dans les demandes de poursuite du traitement, le médecin doit confirmer que son patient n’a pas atteint le stade 3 à l’échelle FAP ou le stade 4 à l’échelle PND.

Le renouvellement ne sera pas autorisé en présence d'une maladie au stade FAP 3 ou PND 4