Réalités Médicaments MAJ 2020 ANNEXE IV

CYSTÉAMINE (bitartrate de)

  •  pour le traitement des patients atteints de cystinose néphropathique confirmée par la présence d’une mutation sur le gène CTNS.


La durée maximale de chaque autorisation est de 12 mois. Lors d’une demande pour la poursuite du traitement, le médecin doit fournir la preuve d’un effet clinique bénéfique défini par un taux de cystine intraleucocytaire ≤ 2 nanomoles d’hémicystine par milligramme de protéine à au moins un dosage par année.
Trois dosages d’hémicystine doivent être réalisés, à intervalle de trois à quatre mois, au cours de l’année.

En cas de disparité entre ce texte et la version officielle de ce texte, c'est la version officielle qui domine. (voir le fichier joint dans annexe IV)