ALGLUCOSIDASE ALPHA

•  pour le traitement de la forme infantile (ou à évolution rapide) de la maladie de Pompe, chez les enfants dont les symptômes sont apparus avant l’âge de 12 mois.

Lors d’une demande pour la poursuite du traitement, le médecin devra fournir la preuve d’un effet clinique bénéfique par l’absence de détérioration importante. Il y a détérioration importante lorsque les deux critères suivants sont satisfaits :

• 
   présence de ventilation invasive;
  et
•  augmentation de deux points et plus au score-Z de l’indice de masse ventriculaire par rapport à la valeur précédente.

La durée maximale de chaque autorisation est de 6 mois.